L’Atrofia Muscolare Spinale (SMA) è una malattia delle cellule nervose delle corna anteriori del midollo spinale da cui partono i nervi diretti ai muscoli, e che trasmettono i segnali motori (detti anche motoneuroni). La SMA è la causa genetica più frequente di mortalità nella prima infanzia e colpisce 1/10000 nati, con una frequenza di portatori approssimativamente di 1/50 inoltre rappresenta il secondo disordine neuromuscolare più frequente in età pediatrica.
Al momento attuale non esiste un trattamento efficace o una cura risolutiva per tale patologia
